ZALMOXIS®, prima terapia cellulare per il trattamento delle leucemie in associazione ai trapianti di cellule staminali ematopoietiche con bassa compatibilità tra donatore e ricevente.

30_06_2016_ZalmonixSi stima che in Europa siano circa 1.300 i pazienti affetti da neoplasie ematologiche ad alto rischio che ogni anno si sottopongono ad un trapianto aplo-identico e che questo numero cresca del 30% l’anno. Inoltre, si stima che siano quasi 11.000 i pazienti affetti da tali patologie che potrebbero ricorrere ad un trapianto allogenico, ma che non dispongono di un donatore totalmente compatibile. Sottoporsi ad un trapianto aploidentico significa sottoporsi ad un trapianto dove il donatore è un familiare con un basso livello di compatibilità che comporta un rischio di rigetto molto elevato, ed il rigetto porta ad una possibile grave condizione del trapiantato che può portare da fallimento della trapianto fino alla morte del paziente. Esistono inoltre tutta una serie di pazienti che non dispongono di un donatore parzialmente compatibile con impossibilità di essere trapiantati.
Per tutti questi casi ad oggi esiste la terapia con Zalmoxis, prima terapia cellulare entrata in commercio in questi giorni grazie all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), in accordo con il Committee for Advanced Therapies (CAT) che ha espresso parere favorevole raccomandando l’immissione condizionata in commercio per Zalmoxis.
Zalmoxis è una terapia cellulare innovativa basata sull’impiego di linfociti T (principali responsabili del rigetto post trapianto) geneticamente modificati in cui è stato inserito un “gene suicida”. Il paziente che si deve sottoporre ad un trapianto da donatore parzialmente compatibile, con alta probabilità di rigetto grave, viene anche trattato con questi linfociti T geneticamente modificati. Una volta infuse nei pazienti queste cellule attivano il gene suicida che permette di controllare prontamente il rigetto detto anche “malattia del trapianto contro l’ospite” (Graft versus Host Disease – GvHD), il più importante e grave effetto collaterale in caso di trapianto aplo-identico, derivante dalla disparità genetica tra paziente e donatore. In questo modo Zalmoxis aumenta significativamente la sopravvivenza a lungo termine, indipendentemente dalle condizioni del paziente al momento del trapianto, rendendo il trapianto aplo-identico più sicuro ed efficace.
Il Professor Claudio Bordignon, Presidente di MolMed S.p.A., ha commentato: “Siamo estremamente soddisfatti dell’opinione espressa oggi dal CHMP, che valida il beneficio clinico di Zalmoxis, capace di far fronte ad un significativo bisogno terapeutico nel trattamento di patologie potenzialmente letali. Sono molto orgoglioso di questo risultato che premia la tenacia e l’approccio pionieristico che abbiamo adottato e mantenuto negli anni, nell’intento di sviluppare una terapia così innovativa. Il parere espresso oggi dal CHMP rappresenta un importante traguardo che dimostra la nostra capacità di tradurre una scoperta scientifica in una terapia efficace. MolMed è il primo esempio di società biotech in grado di gestire internamente l’intero ciclo che dalla scoperta, allo sviluppo, alla produzione conduce ad un prodotto di terapia genica e cellulare ex-vivo”.
Il Professor Mohamad Mohty, Presidente della European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT), ha così commentato: “L’opinione positiva espressa dal CHMP per Zalmoxis è una grande notizia e fonte di speranza per molti di quei pazienti ad alto rischio che potrebbero sottoporsi ad un trapianto, ma che non dispongono di un donatore pienamente compatibile. L’EBMT è molto lieta della decisione presa oggi”.
Il Professor Fabio Ciceri, Direttore dell’Unità di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo dell’Istituto Scientifico del San Raffaele, sperimentatore responsabile dello studio di Fase I/II (TK007) e dello studio di Fase III (TK008), ha dichiarato: “Zalmoxis, in assenza di donatore pienamente compatibile, rende il trapianto aploidentico da familiare più sicuro, incrementando così il numero di coloro che possono accedere a tale tipologia di trapianto.” Il parere del CHMP viene direttamente trasmesso alla Commissione Europea, che solitamente si esprime in merito all’autorizzazione all’immissione condizionata in commercio entro i tre mesi successivi. Tale decisione è valida in tutti i 28 Paesi Membri e nello Spazio Economico Europeo. Una volta adottata, Zalmoxis rappresenterà la prima terapia cellulare ex-vivo basata sull’ingegnerizzazione del sistema immunitario disponibile sul mercato per il trattamento di pazienti adulti affetti da neoplasie del sangue ad alto rischio.

Riccardo Palmisano, Amministratore Delegato di MolMed S.p.A. ha dichiarato: “lo straordinario risultato raggiunto oggi rappresenta un vero punto di svolta per MolMed, portando questa Società biotech così all’avanguardia e innovativa ad entrare in una nuova fase del suo ciclo di vita: la commercializzazione dei propri prodotti. Questo permetterà da un lato di risolvere un bisogno clinico importante e dall’altro porterà ricavi per la Società. Inoltre, essendo Zalmoxis prodotto nella facility di MolMed, questo parere favorevole conferma le riconosciute capacità della nostra società nella produzione su scala commerciale, promuovendo così nuove potenziali partnership industriali“. La piattaforma tecnologica di Zalmoxis potrebbe inoltre essere sfruttata per ulteriori soluzioni terapeutiche in futuro, ma già oggi si è aperta la strada per una nuova fase di ricavi e potenziali partnership commerciali.

Fonte: www.molmed.com

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