Talassemia e cellule staminali geneticamente modificate

2015_07_24_talassemiaLa Talassemia è una grave forma di anemia ereditaria la cui cura, ad oggi, consiste nella trasfusione periodica di sangue e somministrazione continua di farmaci. Da qualche anno è stata introdotta come pratica clinica, e solo per pazienti selezionati, il trapianto eterologo di cellule staminali ematopoietiche di varia derivazione, con il risultato di ottenere la guarigione dei pazienti.

Una buona notizia arriva direttamente dall’ dell’Associazione “Cutino” e ci parla di uno studio clinico effettuato in america alla quale parteciperanno due pazienti italiani. Un giovane paziente, in particolare, in cura presso il Campus di Ematologia Cutino dell’Ospedale Cervello di Palermo è da tre settimane ospite del Memorial Sloan-Kettering Cancer Center di New York per sottoporsi ad una terapia di ultima generazione, una scommessa che sta dando ottimi risultati.

Questa terapia si basa sulla modificazione genetica di cellule staminali ematopoietiche del paziente stesso, estratte dal midollo osseo o dal sangue periferico. Queste cellule, che portano in origine un gene per la produzione di emoglobina difettosa, prima di essere reinfuse nel paziente in maniera autologa vengono modificate geneticamente per produrre emoglobina sana grazie all’ausilio di vettori virali.

La terapia genica – spiega il professore Aurelio Maggio direttore dell’unità operativa di ematologia e malattie rare del sangue di Villa Sofia Cervello – è la nuova frontiera per la cura della talassemia, grazie all’utilizzo delle cellule staminali. Già due nostri pazienti si sono già sottoposti al trapianto, e in uno di questi il risultato è stato di una riduzione del fabbisogno di trasfusioni del 50%. Adesso ha preso il via una nuova fase di sperimentazione, con un protocollo modificato, che ci auguriamo porti a risultati ancora migliori”.

I pazienti che hanno accettato di partecipare a questo studio clinico sono seguiti a New York dal dr. Rosario Di Maggio, ematologo in servizio al Campus di ematologia, reduce da un anno di studio e di lavoro al National Institute of Health, Bethesda nel Maryland (Usa), uno dei più grandi istituti di ricerca al mondo, dove ha imparato quanto più possibile sui trapianti di cellule staminali. Di Maggio ha lavorato con il Dr. John Tisdale, e il suo team, Dr Matthew Hsieh e Dr.ssa Courtney Fitzhugh, pionieri in questi tipi di trapianti, i cui risultati sono stati pubblicati in alcune fra le più importanti riviste medico-scientifiche come il New England Journal of Medicine. “Sconfiggere la talassemia – dichiara Giuseppe Cutino, Consigliere dell’Associazione Piera Cutino – era il sogno di mio padre, Franco. Un sogno che si sta trasformando in realtà. Sapere che in questi giorni dei pazienti seguiti al Campus Franco e Piera Cutino stanno provando il nuovo modello di terapia genica per la Talassemia a New York è una grande gioia. Pensare poi che questo è stato possibile grazie al sostegno fornito dall’Associazione Piera Cutino ai ricercatori del Campus Cutino diretti dal prof. Maggio mi rende felice. Il traguardo non è ancora stato raggiunto, c’è tanto da fare. Per questo faccio un appello: sosteniamo la Ricerca, sosteniamo la Vita.”

Fonti:

http://www.nellattesa.it

http://www.pieracutino.it

Patologie curabili

Il primo trapianto di cellule staminali del sangue cordonale è stato effettuato nel 1988 in un paziente…

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