Studio italiano: novità sui trapianti con cellule staminali ematopoietiche

17_06_2016_trapianti_celluleUno studio del tutto italiano per la prima volta al mondo getta le basi per quella che sarà una “rivoluzione” nell’ambito dei trapianti per la cura di tumori ematologici e immunodeficienze.
Ad oggi, infatti, per la cura di alcuni tipi di tumori ematologici il numero di cellule da trapiantare raggiunge diversi milioni di cellule staminali ematopoietiche che, tuttavia, sono trapiantate senza una fine analisi. Lo studio di cui vi parlerò a breve dimostra che un’analisi più fine del DNA delle cellule staminali ematopoietiche permetterebbe di trapiantare, con successo per il paziente, un numero di cellule staminali notevolmente inferiore, perché punterebbe a trapiantare proprio quelle cellule staminali che sarebbero in grado di definire un trapianto come andato a buon fine.
Lo studio è stato realizzato da un’equipe coordinata dal Prof. Aiuti che prevede studiosi dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Sr-Tiget), dell’Irccs ospedale San Raffaele, di una delle 18 strutture del Gruppo San Donato e con la collaborazione di GlaxoSmithKline (Gsk). Il lavoro, pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica internazionale Cell Stem Cell, è stato realizzato nel quadro di una sperimentazione clinica di terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (Was), una rara e grave immunodeficienza congenita. I ricercatori hanno voluto studiare in maniera più approfondita quali cellule staminali del sangue partecipassero attivamente al trapianto, utilizzando un approccio di ingegneria genetica, e quale fosse la loro evoluzione nel paziente dopo trapianto. Hanno voluto studiare, cioè, di quelle cellule staminali ematopoietiche trapiantate, quali fossero quelle in grado di ripopolare il midollo osseo, produrre sangue e rimanere stabilmente nel midollo osseo per continuare a produrre sangue. Questo lavoro ha permesso di scoprire che le staminali ricostituiscono le cellule del sangue in due ondate principali, una più precoce e a breve termine, un’altra più tardiva e stabile a diversi anni di distanza dal trapianto. Lo studio sembra anche suggerire che su milioni di staminali infuse nei pazienti, poche migliaia sono sufficienti a sostenere una produzione stabile e duratura di cellule del sangue nell’individuo trapiantato.
La terapia consiste – spiega all’Adnkronos Salute Luca Biasco, primo autore e coordinatore dello studio insieme ad Alessandro Aiuti – nel correggere geneticamente le staminali del paziente e nel re-infonderle nel paziente stesso, utilizzando un vettore virale. In questo contesto, ogni cellula che viene corretta riceve il ‘gene terapeutico’ in un punto diverso del suo genoma, e ci sono tre miliardi e mezzo di posizioni possibili. Tutto questo diventa una sorta di marcatore, specifico per ogni cellula“.
Un lavoro lungo 7 anni “ci consente ora di conoscere le dinamiche delle cellule infuse e studiare le relazioni gerarchiche fra di loro. Un’informazione che prima non avevamo: era disponibile solo su modello animale (topi infusi con cellule umane o scimmie) e che aiuterà in futuro a selezionare per le terapie il gruppo di staminali capaci di mantenere più a lungo termine ed efficientemente la ripopolazione del sangue del paziente trattato, con probabile mantenimento maggiore nel tempo degli effetti terapeutici. Di milioni di cellule infuse – afferma – poche migliaia poi sosterranno l’ematopoiesi a lungo termine e se le studiamo bene possiamo ottimizzare davvero la terapia. Abbiamo per la prima volta un riferimento su quali possono essere le dinamiche dopo il trapianto: sapremo cosa ci dovremo aspettare e non si lavorerà più alla cieca“.
Questo porterà ad enormi vantaggi terapeutici per l’utilizzo di cellule staminali ematopoietiche di diversa derivazione, quindi anche di cellule staminali ematopoietiche del cordone ombelicale la cui pecca in alcuni tipi di trapianti su individui adulti è la numerosità, poiché non valuterà il numero bensì il tipo di cellule staminali ematopoietiche da trapiantare.

Fonte: www.sciencedirect.com 

Patologie curabili

Il primo trapianto di cellule staminali del sangue cordonale è stato effettuato nel 1988 in un paziente…

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