Staminali ematopoietiche e Sindrome di Hurler

2014_10_29_sindrome_HurlerLa Sindrome di Hurler è una rara malattia genetica con un’incidenza di un caso su 100000 persone che colpisce i bambini che appaiono normali alla nascita ma dopo pochi mesi di vita manifestano la malattia con ritardo mentale, malformazioni ossee, difetti alla cornea e cardiopatie.

Ad oggi la terapia di elezione per i bambini affetti da Sindrome di Hurlem diagnosticata prima dei 2,5 anni di vita è il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, ma questo non riesce a curare tutti i sintomi.

Dalla ricerca Telethon nasce una nuova prospettiva per la cura di questa rara e grave malattia.

Una speranza che arriva dallo studio del gruppo della dott.ssa Maria Serafini, ricercatrice del centro Tettamanti di Monza, la quale ha sperimentato che se il trapianto di cellule staminali ematopoietiche viene effettuato in maniera tempestiva i risultati sulla malattia sono sorprendenti. Lo studio è stato effettuato su topi da laboratorio neonati affetti da questa malattia, a seguito di tale trapianti i topini hanno migliorato differenti funzioni.

Questo studio – afferma la Dot.ssa Serafini – sebbene limitato ad una malattia genetica rara, conferma l’importanza di implementare gli screening neonatali. Ciò, infatti, permetterebbe una diagnosi precoce e il trattamento immediato, che in alcuni casi, come la Sindrome di Hurler, possono influire sulla stessa progressione della malattia”.

Il prossimo obiettivo di questa malattia, quindi, sarà sfruttare i programmi di screening neonatali per individuare chi ne è affetto in maniera precoce e sottoporlo il prima possibile ad un trapianto eterologo di cellule staminali ematopoietiche cordonali in modo da bloccare la progressione della malattia.

 

Fonti:

www.orpha.net

www.osservatoriomalattierare.it

Patologie curabili

Il primo trapianto di cellule staminali del sangue cordonale è stato effettuato nel 1988 in un paziente…

Corsi preparto

1284729576_68527593_1-immagini-di--preparazione-al-parto-e-massaggio-infantile-1284729576Organizziamo in tutta Italia corsi preparto aperti a voi, futuri genitori.

Costi della Crioconservazione

costi-crioconservazione

Modalità di pagamento adattabili alla situazione economica della famiglia

Iscriviti alla newsletter

Pe ricevere le notizie direttamente nella tua email