La ricerca sulle cellule staminali del sangue del cordone ombelicale non si ferma mai e tratta anche malattie genetiche rare. Sono una fonte di cellule staminali facili da prelevare. Hanno delle caratteristiche uniche. Hanno geni di staminalità precoce, nessuna altra fonte li ha. Danno la possibilità di trovare più facilmente un donatore compatibile. Caratteristica unica delle cellule staminali del sangue del cordone ombelicale.

In questo articolo vi parliamo delle novità della ricerca clinica sulle cellule staminali del sangue del cordone ombelicale e le malattie rare.

Ricercatori dell’Ospedale pediatrico UPMC di Pittsburgh hanno scoperto che malattie genetiche rare non cancerose potevano essere trattate con le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale. 44 bambini affetti da malattie genetiche rare hanno avuto un trapianto di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale. Parliamo di malattie come talassemia, sindrome di Hunter, malattia di Krabbe, leucodistrofia metacromatica e carenze immunitarie. Il trapianto è stato efficace.

Lo studio nasce per poter creare un trattamento universale. Un trattamento universale, piuttosto che terapie individuali per tutte queste malattie rare, può avere dei vantaggi. Lo studio, però, doveva comportare il minimo rischio per i pazienti. I risultati sono stati pubblicati nella rivista scientifica internazionale Blood Advances.

Paul Szabolcs, autore senior di questo studio e direttore del dipartimento di trapianto di midollo osseo e delle terapie cellulari presso UPMC Children’s Hospital in un’intervista afferma: “È stata posta molta enfasi su nuove tecnologie interessanti che potrebbero affrontare queste malattie, ma, anche se si dimostrassero efficaci, non sarebbero disponibili per la maggior parte dei centri”. I costi di alcune terapie che utilizzano nuove tecnologie sono elevati “Il regime che abbiamo sviluppato, invece, è più robusto, facilmente applicabile e rimarrà significativamente meno costoso.”

 

Protocollo dello studio

 

Per questo studio, i 44 bambini partecipanti hanno ricevuto trapianto di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale. Il trapianto è avvenuto da donatori sani. Il sangue del cordone ombelicale è stato prelevato da bambini sani subito dopo la nascita e congelato fino al momento del bisogno.

Per fare spazio nel midollo osseo dei piccoli riceventi i bambini hanno ricevuto, prima del trapianto, una dose di chemioterapia e farmaci immunosoppressori. La chemioterapia è fondamentale per far attecchire le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale del donatore nel midollo del paziente ricevente. Una volta che le cellule si sono integrate nei corpi dei pazienti, questi farmaci sono stati ridotti gradualmente. Per rimettere in moto il sistema immunitario, i ricercatori hanno riservato una piccola frazione del sangue del cordone ombelicale e l’hanno data ai partecipanti poche settimane dopo l’infusione iniziale.

È importante notare che questa procedura non richiede che il donatore e il ricevente abbiano profili immunitari totalmente corrispondenti. Proprio per le caratteristiche delle cellule staminali del sangue del cordone ombelciale. Caratteristiche uniche. Nessun’altra fonte di cellule staminali del sangue, cioè né il midollo osseo, né il sangue periferico, permetterebbe questo.

“Questo è enorme per le minoranze etniche”, ha detto Szabolcs. “La probabilità di una corrispondenza perfetta è molto bassa, ma con un trapianto di sangue cordonale, abbiamo la possibilità di superare questa discrepanza nel corso di un paio di mesi e poi ridurre gradualmente gli immunosoppressori.”

 

Risultati dello studio

 

Nel complesso, le complicanze post-infusione sono state relativamente lievi. Nessuno dei partecipanti ha sperimentato una grave malattia cronica del trapianto contro l’ospite. Il tasso di mortalità per infezione virale dovuta alla soppressione immunitaria era del 5%, inoltre,  è molto inferiore rispetto agli studi precedenti.

30 bambini avevano disturbi metabolici. Questi disturbi portavano ad una funzione enzimatica impropria con accumulo di tossine dannose per il corso. Per questi 30 bambini tutti tranne uno hanno mostrato sintomi progressivi di ritardo dello sviluppo neurologico prima dell’inizio dello studio. Entro un anno dal trapianto del sangue del cordone ombelicale, tutti avevano livelli enzimatici normali e tutti hanno mostrato un arresto del declino neurologico. Alcuni hanno persino iniziato ad acquisire nuove abilità.

I disturbi metabolici più comuni in questo studio erano le leucodistrofie. Generalmente queste malattie sono fatali entro pochi anni dall’insorgenza dei sintomi. Con il protocollo utilizzato in questo studio, oltre il 90% dei pazienti con leucodistrofia sintomatica era ancora in vita tre anni dopo il trattamento con sangue del cordone ombelicale.

Nessuno studio precedente che utilizzava cellule staminali per il trattamento di malattie metaboliche, immunitarie o del sangue ha mostrato livelli così elevati di sicurezza, efficacia o ampia applicabilità.

“C’è stata una stagnazione dei risultati in questo campo, cambiando solo un agente chemioterapico per un altro, non una vera evoluzione”, ha detto Szabolcs. “Abbiamo progettato un approccio ormai dimostrato di essere efficace per almeno 20 malattie. E crediamo che potrebbe essere efficace per molti, molti di più “.

Questo studio pilota ha portato altri studi che con successo hanno attivato il trattamento anche negli adulti.

Questo studio registrato in www.clinicaltrial.gov con il numero di #NCT01962415 ci spiega perfettamente perché le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale sono una realtà terapeutica e che porre l’attenzione e l’informazione sul non disperdere questa fonte biologica sarebbe per noi una risorsa importante.