Sclerosi Multipla: trapianto in Italia con cellule staminali

 

Progetto senza titolo

La Sclerosi Multipla è la più comune malattia cronica invalidante del sistema nervoso centrale. E’ una malattia autoimmune.  Nella Sclerosi Multipla, la mielina, strato protettivo che circonda le cellule nervose, è danneggiata o distrutta dal sistema immunitario del paziente stesso. Queste aree di perdita di mielina provocano la formazione delle lesioni che possono assumere caratteristiche simili a cicatrici. Per questo il termine «sclerosi» legato alla malattia. Possono essere disseminate ovunque negli emisferi cerebrali, con predilezione per i nervi ottici, il cervelletto e il midollo spinale.

 

Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva.

 

Esistono diversi tipi di Sclerosi Multipla. Quando la malattia si presenta con episodi acuti di sintomi neurologici. Quando a questi seguono periodi in cui tali sintomi scompaiono, si parla di Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente (SMRR). Questa è la forma più frequente della patologia. Ha un numero di casi pari circa all’85% di tutte le forme di SM diagnosticate. L’evoluzione della SMRR è la Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva (SMSP)¹ che colpisce circa il 30% delle persone con Sclerosi Multipla. Le persone con SMSP hanno una fase iniziale di tipo recidivante-remittente. Si assiste, poi, a un cambiamento sensibile nella qualità e nella frequenza delle recidive. Le crisi possono essere meno frequenti, ma i recuperi sono spesso incompleti. I segni e sintomi della malattia tendono quindi a peggiorare, e con essi i deficit fisici e cognitivi che si accumulano col passare del tempo.

Nella SMSP si osservano comunque fasi alterne di attività. Le più intense nelle quali il peggioramento è evidente e si rilevano nuove lesioni alla risonanza magnetica. Quelle meno intense nelle quali l’andamento è stabilizzato. Inoltre, a prescindere dal livello di attività, ci può essere o meno una progressione della disabilità.

 

Per comprendere meglio la distinzione nelle diverse fasi si faccia riferimento alla Figura 1.

 

 

Figura1. L’andamento illustrato è puramente indicativo. L’alternanza di periodi di attività e mancata attività e fasi di progressione o non progressione, infatti, si alternano in ogni persona in modo diverso. Un aspetto abbastanza tipico della SMSP è che i periodi di attività producono alterazioni della funzione del sistema nervoso che non migliorano e si mantengono nel tempo. (Figura modificata da https://www.aism.it/index.aspx?codpage=tipi_sm)

La cura della SMSP può porre problemi complessi. Alcuni farmaci efficaci nella SMRR possono, infatti, non esserlo nella SMSP. Per questa, quindi, si deve ricorrere a prodotti più “aggressivi”, ma che possono comportare un maggiore rischio di effetti collaterali.

 

La speranza per la SMSP arriva dalle cellule staminali con due studi clinici.

 

Un nuovo studio scientifico condotto dal team del Dr. Angelo Vescovi, direttore scientifico di Revert Onlus e dell’Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo. Questo studio è stato presentato dall’Assemblea Nazionale della Pontificia Accademia per la Vita. Durante questa assemblea sono stati discussi i risultati positivi del trapianto di staminali cerebrali umane sul primo gruppo di tre pazienti nella sperimentazione di fase I sulla Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva.

A Marzo 2017, infatti, l’AIFA e a Maggio 2017 i Comitati Etici hanno approvato il Programma di Sperimentazione Clinica di Fase I mirato allo sviluppo di una terapia cellulare per la SMSP². Si tratta di una sperimentazione multicentrica internazionale. Verranno reclutati minimo 15 e massimo 24 pazienti tra i 18 e i 60 anni affetti da SMSP.

 

Cosa prevede questo studio clinico.

 

La sperimentazione prevede il trattamento di pazienti con cellule staminali neurali umane. Sarà condotta secondo la normativa internazionale vigente, in accordo alle regole della European Medicine Agency. Saranno utilizzate cellule di grado clinico, prodotte e conservate dal Laboratorio Cellule Staminali, Cell Factory e Biobanca di Terni in stretto regime GMP  certificate dall’AIFA.

I centri coinvolti per il reclutamento saranno l’Ospedale Civico di Lugano, l’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo e l’Ospedale Santa Maria di Terni. Presso quest’ultimo saranno anche effettuati i trattamenti cellulari. I pazienti che rientreranno nei criteri di selezione seguiranno un periodo di monitoraggio di tre mesi prima del trattamento. Il trattamento prevede un trapianto con dosi di cellule staminali cerebrali differenti per ogni gruppo reclutato. In seguito al trattamento, i pazienti saranno sottoposti ad un ciclo di immuno-soppressione di 6 mesi. Successivametne ad un programma di screening e follow-up mensile per il primo anno e semestrale per i successivi 5 anni.

 

I tre partecipanti al pionieristico progetto stanno infatti bene e al momento non hanno sviluppato alcun effetto collaterale.

 

Il trattamento è stato eseguito dal neurochirurgo Dr. Sandro Carletti, responsabile del Dipartimento di Neuroscienze dell’Ospedale Santa Maria di Terni. Questa struttura è coinvolta nella sperimentazione assieme alla Fondazione Cellule Staminali di Terni, allo Swiss Institute for Regenerative Medicine e all’Ospedale Cantonale di Lugano. Come indicato, non è emersa alcuna complicazione legata alla procedura, e i tre pazienti, l’ultimo dei quali è stato sottoposto all’iniezione il 13 giugno, stanno tutti bene.

 

“Siamo orgogliosi dei risultati raggiunti in questa prima parte della sperimentazione”, ha dichiarato il Dr. Vescovi. “I pazienti sono sotto controllo e stanno bene: non abbiamo rilevato alcuna evidenza di effetti collaterali. Quello intrapreso è un percorso lungo e complesso, ma la conclusione del trapianto sul primo gruppo di pazienti è un segnale positivo che rappresenta un nuovo traguardo per la ricerca scientifica italiana verso la cura delle malattie neurodegenerative. Per quanto si tratti di una sperimentazione di fase I, abbiamo costruito il disegno sperimentale in modo da avere qualche probabilità di potere evincere eventuali effetti terapeutici”, ha concluso il ricercatore. 

 

In Italia anche un secondo studio parla di Sclerosi Multipla e trapianto di cellule staminali. 

 

Questo studio arriva dopo lo studio clinico effettuato dal team del Dott. Gianvito Martino dell’ospedale San Raffaele di Milano. Anche in questo caso cellule staminali sono state iniettate, sebbene con protocollo differente rispetto allo studio del Dr. Vescovi, in pazienti affetti da SM³. “L’idea è che queste cellule, una volta trapiantate, possano raggiungere le zone lesionate, e secernere delle sostanze che diffondendosi attraverso il liquor possano esercitare un effetto neuroprotettivo, contrastando il danno mielinico e assonale”, conclude Martino.

Per avere i risultati di entrambe le sperimentazioni dovremmo che siano passati almeno due anni dall’ultimo trapianto e in questi anni stabiliremo se i trattamenti testati siano sicuri e poi efficaci nel loro ruolo di neuroprotettori.

Due studi clinici del tutto Italiani ci danno tanta speranza e ci confermano come l’Italia sia un paese aperto a nuove tecnologie e sperimentazioni e che le cellule staminali sono sempre di più una realtà per la terapia di malattie fino a ieri non curabili.

 

Fonti:

¹Defining the clinical course of multiple sclerosis The 2013 revisions. Lublin FD. et al. 2014 Neurology 83(3): 278–286. 

² http://revertonlus.org/la-sperimentazione/cellule-staminali-cerebrali/

³https://www.aism.it/index.aspx?codpage=2018_ricerca_staminali;

 

Patologie curabili

Il primo trapianto di cellule staminali del sangue cordonale è stato effettuato nel 1988 in un paziente…

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