Sclerosi multipla recidivante-remittente, una nuova speranza con il trapianto di cellule staminali ematopoietiche

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Torniamo a parlare di Sclerosi Multipla, ancora un altro studio clinico simile a quello pubblicato nella nostra news del 26 Agosto 2016 intitolata “Sclerosi Multipla: trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche”. A fine febbraio, infatti, la prestigiosa rivista internazionale Neurology ha pubblicato l’esito di uno studio clinico condotto negli Stati Uniti, detto HALT-MS, che riguarda l’efficacia del trapianto di cellule staminali ematopoietiche in persone affette da Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente (SMRR).
La sclerosi multipla è la più comune malattia cronica invalidante del sistema nervoso centrale. E’ una malattia autoimmune in cui la mielina, lo strato protettivo che circonda le cellule nervose, è danneggiata o distrutta dal sistema immunitario del paziente stesso.
Quando la malattia si presenta con episodi acuti di sintomi neurologici, seguiti da periodi in cui tali sintomi scompaiono parzialmente o totalmente, si parla di sclerosi multipla Recidivante-Remittente (SMRR). Questa è la forma più frequente della patologia con un numero di casi pari circa all’85% di tutte le forme di sclerosi multipla diagnosticate. Nei pazienti con SMRR, i sintomi tendono a comparire e scomparire, con episodi alternanti di remissione e recidive.
Non è attualmente possibile prevedere il momento in cui avverranno le recidive, né tantomeno sapere che forma assumerà la malattia o conoscere l’area del sistema nervoso centrale che verrà interessata o con quale intensità. Come noto, la sclerosi multipla è una patologia molto variabile da soggetto a soggetto e anche all’interno di un soggetto stesso. Ad oggi la terapia convenzionale per cercare di prevenire e rendere meno severi gli attacchi di recidive, cioè di nuovi sintomi, è effettuata con diversi farmaci che non sono una cura ma possono anche ridurre il numero di nuovi sintomi ed è definita Terapia modificante la Sclerosi Multipla (DMD).

Un gruppo di ricercatori Americani nel 2006 pensando a tutti quei pazienti che non trovavano giovamento dai Farmaci modificanti la malattia proposero uno studio clinico in cui tali pazienti sono stati sottoposti ad una terapia che prevedeva un farmaco immunosoppressore e un trapianto autologo (cioè delle proprie cellule) di cellule staminali ematopoietiche, al fine di eliminare le cellule che causano la malattia e di resettare il sistema immunitario dei pazienti. Lo scopo di questo studio del gruppo di Nash e colleghi era quello di valutare la sopravvivenza di tali pazienti e l’andamento della malattia. Sono stati sottoposti a questo studio 24 pazienti di età e sesso variabile e una volta effettuato il trapianto tali pazienti sono stati seguiti per un periodo di 5 anni in cui non hanno preso farmaci per la sclerosi multipla.

I risultati di questo studio pubblicati il mese scorso affermano che: la malattia è risultata in remissione nel 69% dei casi trattati. In particolare, nel 91% delle persone sottoposte alle procedure non si sono sviluppate nuove lesioni, nell’87% non ci sono state recidive di lesioni preesistenti e nell’86% non si è rilevata attività della malattia con la risonanza magnetica.
Visti i risultati promettenti di questo studio sul trapianto di cellule staminali ematopoietiche e pazienti affetti da Sclerosi Multipla, la speranza è di vedere questo studio ampliato su un numero maggiore di pazienti, in modo da offrire un nuova opzione terapeutica ai malati di sclerosi multipla recidivante-remittente, soprattutto a quelli che non rispondono alle terapie attualmente disponibili.

Fonti:

www.clinicaltrials.org

www.ncbi.nlm.nih.gov

Patologie curabili

Il primo trapianto di cellule staminali del sangue cordonale è stato effettuato nel 1988 in un paziente…

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