Per la Sclerosi Multipla e il Trapianto Autologo di Cellule Staminali Ematopoietiche si va oltre lo studio esplorativo. Si va, a passi da giganti, verso la clinica.

Questa è una splendida notizia. Tutti coloro che sono affetti da Sclerosi Multipla recidivante-remittente hanno una speranza concreta in più.

Nelle nostre news abbiamo parlato spesso di Sclerosi Multipla. E’ una malattia autoimmune dalle mille sfaccettature. Un nome che spaventa perché colpisce il sistema nervoso ed una malattia che ti cambia la vita perché cronica e invalidante.

Ad oggi, 2020, uno studio clinico in Fase III compara il Trapianto Autologo di Cellule Staminali del Sangue con i migliori farmaci disponibili. Lo studio finanziato dalla National Institute of Health (NIH) si è focalizzato sulla forma recidivante-remittente di Sclerosi Multipla.

 

Cos’è uno studio clinico in Fase III e cosa significa per i pazienti di tutto il mondo?                                                 

E’ uno studio clinico che già ha superato altri sue step. Nella Fase I,  l’obiettivo è quello della sicurezza del farmaco o del trattamento. Nella Fase II, invece, oltre alla conferma della sicurezza e della tollerabilità del trattamento, si cerca anche la dose ottimale di azione del trattamento stesso. Si arriva così alla Fase III, cioè quella fase che conferma l’efficacia del trattamento e dà le basi per la domanda di immissione in clinica di quel trattamento.

 

Figura modificata da EUPATI

 

Un passaggio molto importante per chi combatte contro la Sclerosi Multipla. Come abbiamo visto in passato la Sclerosi Multipla è una malattia autoimmune in cui le proprie cellule del sistema immunitario attaccano il sistema nervoso centrale della persona stessa.

 

Come si svolge in particolare questo studio clinico?                                                                                                                 

Il trattamento sperimentale coinvolge quattro farmaci che servono per rimuovere queste cellule del sistema immunitario.  Come trattamento di comparazione, il Trapianto Autologo di Cellule Staminali del Sangue.  Cellule staminali del sangue dei pazienti sono prelevate e congelate, dai pazienti stessi, prima di intraprendere lo studio. L’importanza di un Trapianto Autologo di Cellule Staminali del Sangue deriva dal fatto che, una volta trapiantate, le cellule scongelate ripopolano il sistema immunitario permettendogli di resettarsi in modo che le nuove cellule immunitarie non attacchino più il sistema nervoso centrale.

Per molte persone con Sclerosi Multipla la vita giornalmente è una sfida dice il direttore della National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), Dott. Anthony S. Fauci 

“Il Trapianto Autologo di Cellule Staminali del Sangue ha la capacità di fermare la recidiva della Sclerosi Multipla. Elimina il bisogno per una persona di assumere farmaci per tutta la vita e consente al corpo di recuperare parzialmente le funzioni. Abbiamo bisogno, comunque, di essere certi che i benefici di questa tipologia di trattamento superino i suoi seri rischi”.

La Sclerosi Multipla colpisce oltre 2,3 milioni di persone in tutto il mondo, soprattutto donne. I sintomi della malattia variano ampiamente e possono includere difficoltà motorie e del linguaggio, debolezza, affaticamento e dolore cronico. La forma più comune della malattia è la Sclerosi Multipla recidivante-remittente. Questa è caratterizzata da periodi di sintomi lievi o assenti intervallati da riacutizzazione dei sintomi o recidive. Il recupero incompleto dalle recidive porta spesso ad una disabilità crescente. Nel corso degli anni, la malattia può peggiorare e passare a una forma progressiva che può includere anche ricadute.

La FDA Americana ha approvato più di una dozzina di farmaci per il trattamento della forma recidivante di Sclerosi Multipla. Questi farmaci variano di efficacia, sicurezza e costi. Per molte persone con la forma recidivante di Sclerosi Multipla i farmaci di prima e di seconda linea (cioè quei farmaci che vengono utilizzati per primi o secondi) falliscono nel controllo della malattia. Precedenti studi clinici hanno suggerito che il Trapianto Autologo di Cellule Staminali del Sangue è un efficace e duraturo trattamento per queste persone. Questi risultati, tuttavia, non sono mai stati messi a confronto con i farmaci di terza generazione. Questi farmaci sono altamente efficaci, ma possono avere effetti collaterali importanti ma anche il trapianto di cellule staminali del sangue ha dei rischi importanti.

Dati questi rischi e benefici lo scopo dei ricercatori è capire se il Trapianto Autologo di Cellule Staminali del Sangue sia un’opzione di trattamento per le persone con una forma severa di sclerosi multipla recidivante che altrimenti riceverebbe uno dei migliori farmaci biologici di terza linea disponibili.

Lo studio clinico di Fase III è stato nominato chiamato BEAT-MS (BEst Available Therapy versus autologous hematopoietic stem cell transplant for Multiple Sclerosis) ed identificato con il numero NCT04047628.

 

Chi coinvolge lo studio BEAT-MS?

 

Arruolerà 156 adulti con età variabile tra i 18 e i 55 anni in 19 strutture degli Stati Uniti e Regno Unito. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere Trapianto Autologo di Cellule Staminali del Sangue o uno dei migliori farmaci biologici ad alta efficacia disponibili. Saranno seguiti per 6 anni. I neurologi esamineranno periodicamente i partecipanti e valuteranno il loro livello di disabilità. Non sapranno quale tipo di trattamento è stato loro assegnato.

 

Cosa esamineranno i neurologi sui pazienti che si sottoporranno a BEAT-MS?

 

Il risultato principale che i ricercatori misureranno è il tempo che intercorre tra l’assegnazione di un partecipante a una strategia terapeutica e la ricaduta o il decesso per qualsiasi causa, durante i primi tre anni del periodo di follow-up. I ricercatori esamineranno anche i meccanismi di azione delle due strategie di trattamento. Confronteranno, poi, i nuovi sistemi immunitari dei partecipanti che ricevono Trapianto Autologo di Cellule Staminali del Sangue con le caratteristiche immunologiche dei partecipanti che ricevono i migliori farmaci biologici disponibili. Inoltre, i ricercatori confronteranno gli effetti delle due strategie di trattamento su altre misure di attività e gravità della malattia. Valuteranno, poi, l’efficacia in termini di costi in termini di costi sanitari e produttività individuale e qualità della vita dei partecipanti.

Questo studio ci dà una speranza importante che venga chiarito il ruolo delle cellule staminali del sangue nel trattamento della Sclerosi Multipla e che sia di supporto per le persone con la Sclerosi Multipla recidivante che non traggono beneficio dai farmaci.

 

Per maggiori informazioni sullo studio si può approfondire l’argomento sul sito http://www.beat-ms.org/.