Parkinson e cellule staminali

2015_11_13_parkinsonA margine del convegno sulle terapie con le cellule staminali organizzato a Roma in Senato, la senatrice Elena Cattaneo annuncia che nel 2018 partirà la sperimentazione clinica con cellule staminali per malattie neurodegenerative. Si comincerà con il Parkinson, la malattia per la quale ci sono più conoscenze. Una scommessa che nel giro di due tre anni si trasformerà in diversi trial clinici, in tutto il mondo. A partire dall’Europa, con il NeuroStemcellRepair, il programma coordinato dalla Cattaneo che mira a generare neuroni dopaminergici (quelli persi nel Parkinson) a partire da cellule staminali embrionali da utilizzare nei trial clinici nel 2018.

In realtà quella dei trapianti di neuroni contro il Parkinson non è un’idea nuova. Era il 1987 quando cominciarono i trapianti di tessuto fetale nei pazienti con Parkinson (la prima pubblicazione è del 1990) e da allora, nel mondo circa 200 persone li hanno ricevuti, con risultati tutt’altro che riproducibili. “Su alcuni il trapianto sembrava non funzionare affatto, per altri invece i risultati nel tempo sono stati stupefacenti: alcuni sono vissuti per quasi vent’anni recuperando le funzioni motorie, senza aver bisogno di terapia farmacologica. Al di là delle disparità dei risultati avevamo la conferma che la prova di concetto c’era: si poteva sostituire i neuroni morti con neuroni autentici e cambiare il decorso della malattia”.

Per ovvie ragioni, tuttavia, i tessuti fetali abortivi non sono la fonte migliore da cui pescare i neuroni da trapiantare ed è così che, circa dieci anni fa, si è intrapresa la strada delle staminali embrionali: “I colleghi Björklund e Malin Parmar della Lunds University hanno preso queste cellule, le hanno istruite a diventare neuroni dopaminergici autentici, e con infinite prove in animali da laboratorio – su topi, ratti e ora negli Usa anche sulle scimmie – hanno messo a punto un protocollo che le istruisce correttamente a diventare i neuroni giusti”, spiega la senatrice: “Sostanzialmente si tratta di prendere una cellula nuda, la embrionale, e di vestirla degli abiti giusti per farla diventare autentica: un vero neurone. L’obiettivo è di produrli in vitro e poi trapiantarli”.

Le stamianli, inoltre, potranno essere usate anche come terapia antiinfiammatoria, magari come approccio complementare. “Ora è tempo di scoprire le carte per capire cosa c’è: siamo pronti a partire a breve con i primi trial clinici nell’essere umano”. A farlo non c’è solo il programma coordinato dalla senatrice. In Giappone, per esempio, l’organizzazione CiRA (Center for iPs Cell Research and Application) punta ad avviare studi clinici sul Parkinson utilizzando le staminali indotte (le iPS, Induced pluripotent stem cells), mentre Nystem negli Usa per il 2018 promette di avviare trial a partire dalle staminali embrionali.

Quell’idea, nata negli anni Ottanta, si appresta quindi a diventare un risultato tangibile da sperimentare sui pazienti, un risultato che potrebbe essere una vera e propria svolta per il Parkinson e per tutte le malattie neurodegenerative.

Patologie curabili

Il primo trapianto di cellule staminali del sangue cordonale è stato effettuato nel 1988 in un paziente…

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