Mucopolisaccaridosi e trapianto di cellule cordonali

mucopolissacaridosiLe Mucopolisaccaridosi sono un gruppo di malattie metaboliche, che si manifestano alla nascita, causate dalla mancanza di specifici enzimi che impedendo il normale funzionamento cellulare causano sintomi vari secondo la gravità della patologia, riassumibili in: malattie ossee multiple, ritardo di sviluppo, fegato e milza ingrossati, deformità a livello scheletrico, bassa statura, dismorfismi facciali, opacità corneale e problemi cardiaci. La prognosi per questi bimbi varia secondo la gravità della malattia e attualmente non ci sono cure certe. Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche sta diventando sempre più una realtà di cura per questi bimbi.
Un gruppo di studiosi di Shangai guidati dal Dr. Jing Chen, in agosto 2016, pubblica sulla rivista scientifica internazionale “Biology of Blood and Marrow Transplantation” un report dello studio clinico durato 10 anni riguardante 34 pazienti del “China Children Transplant Group” affetti da Mucopolisaccaridosi di vario tipo e trapiantati con cellule staminali ematopoietiche da varie fonti. I 34 bambini affetti da Mucopolisaccaridosi sono stati trapiantati con cellule staminali ematopoietiche derivanti da cordone ombelicale o da sangue periferico e seguiti per 10 anni circa, da dicembre 2004 a settembre 2015.
Nell’articolo scientifico che riporta i dati di questo studio clinico su pazienti trapiantati con cellule staminali ematopoietiche cordonali e periferiche, si legge: “Dopo il trapianto, l’ostruzione delle vie aeree superiori, epatosplenomegalia, e l’opacità corneale risultano significativamente migliorate; l’udito e la funzione motoria sono migliorate; le malattie delle valvole cardiache sono migliorate in alcuni pazienti, ma progredite in altri; e la bassa statura e le funzioni della parola hanno mostrato scarsi miglioramenti. Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche -concludono- potrebbe salvare la vita dei pazienti con Mucopolisaccaridosi di tipo I, II, IV o VI e potrebbe migliorare la qualità della vita”.
Una speranza, a oggi, quindi sempre più concreta che porta l’utilizzo delle cellule staminali ematopoietiche cordonali come protagonista per la cura di questa malattia e dà la possibilità di raggiungere traguardi fino a pochi anni fa insperati.

Fonte: www.bbmt.org

Patologie curabili

Il primo trapianto di cellule staminali del sangue cordonale è stato effettuato nel 1988 in un paziente…

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