Leucodistrofia Metacromatica: la storia di Mohammad

2013_10_17_leucodistrofiaE’ un bimbo libanese malato di Leucodistrofia Metacromatica (per approfondimento sul tipo di malattia vedi news del 22/07/2013) che grazie ad una cura a base di cellule staminali ematopoietiche, effettuata al San Raffaele di Milano, è guarito da questa drammatica malattia. Ecco la sua storia.

E’ il 2008 e la sorellina maggiore di Mohammad, Amadi, muore a tre anni per una malattia non diagnosticata.

I genitori di Mohammad sono una coppia di Tripoli; il padre è militare e la mamma casalinga. Dopo pochi mesi dalla morte della prima figlia, il secondo figlio, Mustafa, comincia a mostrare gli stessi sintomi della prima figlia. Siamo nel 2009 e nasce Mohammad. I genitori, per paura che anche il terzo figlio fosse affetto dalla malattia, fino a quel momento sconosciuta, che aveva colpito i primi due figli decidono di prelevare un campione di DNA del piccolo e di fare dei test genetici. Dopo tre mesi la diagnosi: Mohammed è affetto da una malattia genetica, ereditaria, rara, Leucodistrofia Metacromatica, stessa malattia che ha ucciso Amadi e che sta paralizzando Mustafa.

Il medico libanese che ha effettuato i test genetici indirizza i genitori di Mohammad verso un centro olandese dove il bimbo avrebbe potuto tentare un trapianto di midollo osseo. Purtroppo il viaggio e la terapia erano troppo cari per la famiglia ed è il centro olandese stesso a mettere a conoscenza i genitori di Mohammad di uno studio clinico che si stava effettuando all’Ospedale San Raffaele di Milano, proprio sulla Leucodistrofia Metacromatica. La famiglia fa domanda di partecipazione a questo studio clinico e nel 2010 Mohammad passa la selezione e comincia il trattamento. Lo studio (lo stesso nel quale ha provato ad entrare Sofia, la bimba “simbolo” della sperimentazione del metodo Stamina, rifiutata incompatibile con lo studio del San Raffele per lo stadio avanzato della sua malattia) recluta solo bambini al di sotto di un anno e mezzo di età e senza sintomi apparenti. Mohammad entra per il rotto della cuffia nello studio, ha 14 mesi ma già ha un problema ad una gamba.

Ad aprile del 2010 inizia il trattamento, le cellule staminali ematopoietiche prelevate dal midollo osseo dell’anca, vengono trattate in laboratorio, e con un sistema di ingegneria genetica, riprogrammate da cellule malate, cioè cellule che producevano una proteina difettosa causa della Leucodistrofia Metacomatica, in cellule sane (vedi news del 22/7/2013). Queste cellule riprogrammate, poi, sono state infuse in Mohammad (trapianto autologo), per ripopolare il midollo osseo che era stato distrutto con la chemioterapia, e permettere a queste cellule ingegnerizzate di formare un nuovo midollo osso in grado di produrre nuove cellule sane.

Oggi Mohammad ha superato l’età critica di insorgenza dei sintomi della malattia, ha ancora il problema alla gamba ma nessun altro segno della malattia è comparso e conduce una vita normale.

Patologie curabili

Il primo trapianto di cellule staminali del sangue cordonale è stato effettuato nel 1988 in un paziente…

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