2013_09_23_linfoistiocistiosiLEF  (linfoistiocistiosi emofagocitica familiare) è una malattia ereditaria che coinvolge le cellule del sistema immunitario (globuli bianchi e macrofagi) ed in particolare la loro eccessiva crescita.

La malattia, che in genere è scatenata da un’ infezione virale, è presente fin dalla nascita e si manifesta nei primi mesi di vita con febbre elevata, ingrossamento del fegato e della milza. Già dai primi sintomi si possono avere anomalie neurologiche fino ad arrivare a diverse e gravi manifestazioni patologiche che porteranno alla morte del malato nei primi mesi di vita. L’unica terapia risolutiva è il trapianto di cellule staminali ematopoietiche preceduto da chemioterapia e immunoterapia.

All’Ospedale Bambino Gesù di Roma è stato effettuato un doppio trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore compatibile su due gemellini omozigoti. I due bambini sono stati dismessi dopo alcune settimane di ricovero presso l’ospedale pediatrico, “in ottime condizioni e con un completo attecchimento delle cellule del donatore. Questo dato permette di considerare la patologia genetica definitivamente curata”, scrivono i sanitari.