La notizia di ieri riprende lo studio iniziato lo scorso anno. Avevamo già dato la notizia lo scorso anno. Oggi vi raccontiamo la conclusione della sperimentazione di Fase I condotta dal Dottor Angelo Vescovi dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo. La sperimentazione è iniziata nel gennaio 2018 ed è terminata, in piena pandemia, il 20 maggio con le dimissioni dell’ultimo paziente trattato.

La notizia dell’ultimo paziente trattato

L’annuncio riguarda le tempistiche dello studio. Tutti i 15 pazienti arruolati sono stati trattati con cellule staminali cerebrali umane. Lo studio valuta la sicurezza del trattamento. Per avere i dati finali occorrerà aspettare. Per adesso i ricercatori fanno sapere che tutti e 15 i pazienti sono stati sottoposti a trattamento e non hanno manifestato effetti collaterali. “Aspettiamo adesso il follow-up a un anno e la sottomissione nei tempi più brevi possibili del protocollo per la Fase II in questa grave malattia”, afferma il Dott. Vescovi, direttore scientifico dell’Istituto.

Cellule staminali cerebrali umane

L’utilizzo di queste cellule è importante e fa credere sempre di più nella terapia cellulare come mezzo per malattie ad oggi incurabili. In sintesi queste cellule staminali cerebrali, prelevate in modo etico, diventano un “farmaco” per una malattia così difficile. I trapianti sono andati bene, da qui il fatto di dover comunicare che la sperimentazione è stata completata nella sua parte tecnica e sperimentale. Adesso seguiremo tutti i pazienti per oltre un anno. Il Dott. Vescovi ci annuncia che “Fino adesso abbiamo lavorato in una piccola realtà che a malapena riusciva a garantire la produzione delle cellule; un processo estremamente complesso per questi trapianti. Adesso è finalmente operativa all’IRCCS San Giovanni un centro, un istituto molto grosso che è in grado di produrre cellule staminali cerebrali. Siamo in fase di espansione, pensiamo di applicare, se riusciamo a finire questi esperimenti, questa metodologia sulle lesioni spinali croniche, poi il Parkinson, le ischemie e Corea di Huntigton”.

Per quanto tempo i pazienti verranno seguiti?

Da un’intervista pubblicata su Vatican News al Dr. Vescovi si legge: “Sicuramente per un anno, un anno e mezzo, ma noi cerchiamo sempre e comunque di seguirli anche oltre. La prima cosa da ottenere è la conferma che il paziente non abbia effetti negativi. Noi abbiamo fatto questa sperimentazione in maniera diversa da tutte le altre, perché ci è costata più tempo, fatica e costi: abbiamo deciso, prima di trapiantare i pazienti, di seguirli nella loro parte neurologica e clinica per tre mesi e poi abbiamo fatto il trapianto, in maniera tale da verificare se, per caso, le cellule avessero portato delle modificazioni sul positivo o negativo negli aspetti neurologici e clinici del paziente. Speriamo di avere possibili miglioramenti nel futuro. Posso dire per certo che non abbiamo avuto effetti negativi. Quello che abbiamo visto in alcuni pazienti sono dei chiari effetti positivi, effetti collaterali non ce ne sono, peggio non li abbiamo fatti stare, alcuni hanno avuto degli effetti benefici. Ci sono gli elementi per fare una sperimentazione più ampia e più mirata per determinare e sviluppare una vera e propria cura. Questo è un passaggio abbastanza critico.

Non è l’unico studio ad essere attuato in Italia

Già l’anno scorso Gianvito Martino, direttore scientifico dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, aveva annunciato la conclusione della fase di trapianto delle cellule staminali neurali in 12 pazienti con Sclerosi Multipla coinvolti nello studio STEMS, finanziato dalla Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (Fism), primo studio di questo tipo condotto nel mondo. “Solo tra due anni concluderemo lo studio e cioè quando anche l’ultimo paziente trapiantato completerà i due anni previsti di follow up”, aveva dichiarato Martino durante il congresso nazionale Fism. I risultati, ad oggi, di questo primo studio in corso continuano ad essere positivi: 9 pazienti dei 12 trapiantati hanno completato il follow-up di due anni senza manifestare effetti collaterali importanti, e gli ultimi 3 pazienti trapiantati hanno già concluso senza complicazioni il primo anno di follow-up e si accingono a completare il secondo anno di follow-up. Vale comunque la pena ricordare che questi studi di Fase I hanno arruolato un numero di pazienti troppo basso per avere la possibilità di valutare l’efficacia del trattamento stesso.

Cellule Staminali Mesenchimali

Lo scorso autunno al Congresso Internazionale ECTRIMS Antonio Uccelli, dell’Ospedale Policlinico San Martino di Genova, ha presentato i primi dati. Il team utilizza cellule staminali mesenchimali nella lotta alla sclerosi multipla. I primi risultati dimostravano la sicurezza delle cellule staminali mesenchimali, sebbene non si fosse osservato un effetto sull’infiammazione acuta misurata mediante risonanza magnetica cerebrale. “Un risultato importante perché dimostra la sicurezza del trattamento e lascia aperta la porta ad un effetto neuroprotettivo che, se dimostrato dall’analisi degli obiettivi secondari, potrà fornire una nuova speranza alle persone con sclerosi multipla” aveva concluso Uccelli.

“Importante che la ricerca italiana sia all’avanguardia – afferma il presidente della Fondazione Italiana Sclerosi Multipla, Mario Alberto Battaglia – e che tutte queste ricerche partite all’inizio del 2000 con la ricerca di base arrivino a una conclusione con la Fase I. Attendiamo i due anni previsti di follow up di questi progetti per dare risposte concrete alle persone con Sclerosi Multipla e valutare gli studi successivi da compiere”.