La Storia di Rafael, guarito con un trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche modificate geneticamente

med-Rafael_ADA_SCIDRafael è uno dei bambini che ha partecipato allo studio sperimentale di cui parlammo nella news del 15/06/2015 e che ad oggi è diventata cura, come descritto nella news del 01/06/2016.

La ADA-SCID è una malattia che impedisce ai bimbi affetti di avere una vita normale perché obbligati a vivere in isolamento.

Questa terapia che come detto precedentemente prevede un trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche modificate geneticamente, cioè in cui viene eliminato il gene che provoca la malattia per sostituirlo con uno normale, ha dato enormi risultati grazie ai quali ad oggi, i bambini curati con il trapianto di cellule staminali ematopoietiche modificate, possono definirsi definitivamente curati.

 

Guardiamo insieme la testimonianza di Rafael e dei suoi genitori in un video girato da Telethon, grazie alla quale tutto questo è potuto esistere.

Fonte: www.youtube.com

Patologie curabili

Il primo trapianto di cellule staminali del sangue cordonale è stato effettuato nel 1988 in un paziente…

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