Granulomatosi cronica e staminali ematopoietiche: due bimbi italiani guariti

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La malattia

La malattia granulomatosa cronica è una rara malattia ereditaria caratterizzata dall’incapacità di alcuni globuli bianchi di difendere l’organismo dalle infezioni da parte di funghi e batteri. Si manifesta fin dai primi anni di vita con un’estrema suscettibilità a questo tipo di infezioni, che possono colpire numerosi organi e tessuti (pelle, ossa, polmoni, fegato, milza, linfonodi). I globuli bianchi detti fagociti, in questa malattia sono capaci di inglobare funghi o batteri ma non di distruggerlo. Per questa caratteristica non solo le infezioni avvengono più facilmente, ma vengono trasmesse facilmente a tutti gli organi del corpo. Caratteristica è la formazione di aggregati di tessuto infiammato detti granulomi che provocano distruzione dei tessuti o ostruzione meccanica di tratti gastrointestinali o urinari.

La possibilità di cura con le cellule staminali del cordone ombelicale

Negli ultimi anni una delle possibilità di cura avviene attraverso il trapianto eterologo di cellule staminali ematopoietiche e studi clinici prevedono anche cellule staminali ematopoietiche del cordone ombelicale. Il trapianto, tuttavia, si dimostra efficace soprattutto quando viene eseguito nella prima adolescenza o comunque prima che si instaurino complicanze infiammatorie croniche.

In quest’ottica si pone la ricerca sulle malattie rare e sulle cellule staminali ematopoietiche, condotta presso il dipartimento di Oncoematologia pediatrica dell’ospedale Bambino Gesu’ di Roma che ha portato alla guarigione di due fratellini affetti da granulomatosi cronica. I due bambini sono stati trapiantati con cellule staminali ematopoietiche derivanti da donatore compatibile e a 12 e 2 mesi dal trapianto, rispettivamente, entrambi godono di ottima salute, non avendo alcuna complicanza significativa dal trapianto. Ad annunciarlo il professor Franco Locatelli in un comunicato stampa del 27 febbraio 2014 in occasione del convegno promosso a Roma dal Bambino Gesù con Telethon, Uniamo (Federazione italiana delle malattie rare), Istituto Superiore di Sanità e O.Ma.R. (Osservatorio sulle Malattie Rare).

Fonti bibliografiche:

AIP Onlus – Associazione Immunodeficienze Primitive

Ospedale Bambino Gesù – Comunicato stampa del 27 febbraio 2014<

Patologie curabili

Il primo trapianto di cellule staminali del sangue cordonale è stato effettuato nel 1988 in un paziente…

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