Farmaco a base di cellule staminali ematopoietiche per la cura dell’ ADA-SCID

01_06_2016_farmaco_a_base_staminali

Ad un anno circa dalla nostra news sulla ADA-SCID e trapianto autologo di cellule staminali del sangue (news del 15/05/2015) una notizia importante e senza precedenti in Europa e nel mondo che dà enormi speranze ai malati di ADA-SCID (Severe Combined Immunodeficiency Due to Adenosine Deaminase Deficiency): una cura per i bimbi affetti da questa malattia attraverso trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche modificate geneticamente.

La European Medicines Agency (EMA), infatti, ha concesso per la prima volta l’autorizzazione alla commercializzazione ad una terapia genica ex vivo (cioè da materiale biologico prelevato da paziente) basata su cellule staminali ematopoietiche: StrimvelisTM è il nome del farmaco a base delle cellule staminali ematopoietiche dei pazienti affetti da ADA-SCID che, a seguito di ingegnerizzazione genica, vengono poi infuse nei pazienti come trapianto autologo. E’ la prima terapica genica per bambini, correttiva di un difetto genetico, ad aver ricevuto tale autorizzazione a livello mondiale in cui le cellule staminali ematopoietiche di questi bambini (cellule CD34+ autologhe) che mancherebbero del gene della adenosina deaminasi (ADA) funzionante, vengono modificate e trasdotte per esprimere il gene che codifica per ADA funzionante e poi trapiantate. Queste cellule andranno a ripopolare il midollo osseo e produrranno cellule in grado di avere il gene ADA funzionante, garantendo la vita a questi bambini.

ADA-SCID è una malattia causata dall’alterazione di un singolo gene relativo all’enzima adenosina deaminasi, necessario per la maturazione e la funzionalità dei linfociti. Nei bambini affetti da ADA-SCID, il sistema immunitario è così severamente compromesso che il loro organismo è incapace di difendersi dagli agenti infettivi e, in assenza di un trattamento efficace, la malattia può risultare fatale entro il primo anno di vita. Per questo questi bimbi vengono definiti “bambini bolla” perché costretti a vivere in condizioni di sterilità. Ad oggi, con questa terapia, possiamo affermare che questa definizione sia superata. Si stima che in Europa ci siano 15 nuovi casi di bambini affetti da ADA SCID all’anno, i quali, qualora ritenuti idonei dal proprio medico, potranno, in virtù dell’autorizzazione concessa oggi, sottoporsi alla terapia presso l’Ospedale San Raffaele di Milano.

Il trattamento di GSK per i pazienti affetti da ADA-SCID è il risultato tangibile e promettente della collaborazione strategica posta in essere tra GlaxoSmithKline (GSK), l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (HSR-TIGET) e MolMed S.p.A.

Il Professor Claudio Bordignon, Presidente di MolMed S.p.A. ha così commentato: “Questo straordinario risultato rappresenta una scoperta che porta un cambiamento concreto nella vita dei malati, ma anche il coronamento di un lungo percorso fatto di fatica, impegno e visione pionieristica, iniziato più di venti anni fa. Personalmente sono molto felice di aver fatto parte di quel coraggioso gruppo di ricercatori che ha aperto quella via.

Fonti: www.molmed.com

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