Epidermolisi bollosa e cellule staminali ematopoietiche: via libera del tribunale a rimborso SSN per operazione negli USA di una bimba affetta da questa malattia

2014_07_23_epidermiolisi_bollosaL’epidermolisi bollosa distrofica recessiva è una malattia genetica rara (colpisce un bambino ogni 250 mila) che si manifesta con vescicole e ulcerazioni che interessano la pelle e le mucose. Di solito esordisce alla nascita, ma può presentarsi anche durante l’infanzia e l’adolescenza. Le lesioni cutanee hanno una distribuzione generalizzata o localizzata, in genere su mani, piedi, ma possono essere colpiti anche gli occhi e le vie urogenitali con conseguenze quali anemia, carenza di ferro e ritardo della crescita.

Una bambina palermitana di circa un anno soffre di questa malattia, purtroppo in una forma molto grave e paragonabile solamente a quella di altri 26 casi nel mondo. I genitori della bimba hanno provato qualsiasi ospedale specializzato nel nostro paese, ma non ci sono cure in Italia per questa malattia. Esiste, tuttavia a Minneapolis, una struttura universitaria (Bone Marrow Transplation center) in cui il medico Jacob Tolar pratica una terapia sperimentale con l’uso di cellule staminali ematopoietiche sia derivanti dal midollo osseo che dal cordone ombelicale (http://omis.cancer.umn.edu) che potrebbe dare alla bambina palermitana, che rischia tra l’altro anche il soffocamento per l’ostruzione dell’esofago e della trachea, una chance di sopravvivenza.

I genitori della bambina, dunque, si sono rivolti all’Azienda sanitaria provinciale (Asp) di Palermo per chiedere il contributo per l’assistenza sanitaria all’estero. L’obiettivo era quello di portare la figlia al Bone Marrow Transplation Center per entrare nel programma sperimentale del prof. Tolar.

Secondo la procedura, per ricevere il finanziamento, il caso doveva avere il via libera della Commissione sanitaria regionale. Via libera che, però, non è arrivato. Secondo gli esperti della Regione siciliana, infatti, “i precedenti studi pilota hanno dato risultati moderati e ad alta mortalità e i risultati sono ancora troppo sperimentali”. Oltre al fatto che la cura avrebbe avuto un costo per le casse regionali di oltre un milione di euro, tra costi della cura e trasferte. Una batosta per la famiglia McCann, questo è il cognome della bimba. Ma gli avvocati della famiglia, Raffaella Sara Russo e Marco Mazzamuto, non si sono arresi e hanno sporto denuncia contro il parere amministrativo al Tribunale di Palermo.

E hanno vinto. Il giudice, Enrico Catanzaro, ha stabilito che la Regione deve pagare, per la precisione 1.042.539 euro, l’Asp deve concedere il finanziamento e versare al più presto un acconto all’Università di Minneapolis. Il giudice ha ritenuto che “il diritto alla vita e’ un diritto fondamentale che impone piena ed esaustiva tutela. Pertanto non può nemmeno ipotizzarsi che delle cure indispensabili per evitare il pericolo di morte possano essere finanziate parzialmente”.

La bambina, quindi, potrà usufruire a spese dell’ Asp delle infusioni di cellule staminali secondo il protocollo sperimentale, per la sua malattia, nel centro di trapianto di midollo osseo dell’università di Minneapolis.

Fonti:

http://salute.aduc.it;

http://www.si24.it;

http://www.igiornalidisicilia.it.

Patologie curabili

Il primo trapianto di cellule staminali del sangue cordonale è stato effettuato nel 1988 in un paziente…

Corsi preparto

1284729576_68527593_1-immagini-di--preparazione-al-parto-e-massaggio-infantile-1284729576Organizziamo in tutta Italia corsi preparto aperti a voi, futuri genitori.

Costi della Crioconservazione

costi-crioconservazione

Modalità di pagamento adattabili alla situazione economica della famiglia

Iscriviti alla newsletter

Pe ricevere le notizie direttamente nella tua email