Distrofia di Duchenne e cellule staminali

2015_11_26_distrofia_DuchenneContinua la ricerca sulla distrofia di Duchenne, ovvero la più conosciuta distrofia muscolare dell’infanzia. Questo tipo di distrofia viene diagnosticata nei primi anni di vita e grazie ai trattamenti farmacologici e al progredire della medicina ciò che si riteneva impensabile fino a qualche decennio fa è, invece, ad oggi praticabile.

Una ricerca pubblicata su Nature medicine attribuisce una nuova, possibile causa della distrofia di Duchenne. Studiando, infatti, le cellule di topo affetto da distrofia di Duchenne gli studiosi del gruppo di Michael Rudnicki di Ottawa (Canada) hanno visto che questa malattia neurologica non è esclusivamente data dall’assenza della proteina distrofina ma anche da un difetto più ampio delle cellule staminali muscolari. L’assenza di distrofina, infatti, non solo fa sì che venga prodotto un numero inferiore di cellule staminali muscolari (il cui ruolo è quello di permettere la riparazione delle fibre lesionate da traumi) ma anche dal fatto che queste cellule staminali “difettose” generano fibre muscolari disorganizzate.

Uno studio che potrebbe sembrare puramente di laboratorio, apre così le porte ad una ricerca che fino ad ora non era mai stata sperimentata e che potrebbe portare ad una terapia curativa ora inesistente. Secondo gli autori, infatti, questa ricerca di laboratorio effettuata sui topi potrebbe avere importanti implicazioni di interventi terapeutici come la terapia genetica effettuata con cellule staminali. Ingegnerizzare cellule staminali muscolari e trapiantarle potrebbe essere la strada giusta per combattere questa terribile malattia la cui cura, ad oggi, è solo sintomatica.

 

Fonte: Nature.com

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