Cellule staminali e Sindrome di Barth

2014_05_14_sindrome_Barth

Una sorprendente scoperta di un gruppo di ricercatori di Harvard dà speranze per la cura della Sindrome di Barth suggerendo una nuova strategia terapeutica che vede coinvolte cellule staminali e la tecnologia “organo su un chip” che genera tessuti in laboratorio (sono piccoli dispositivi elettronici in grado di raccogliere le informazioni e replicare le funzioni delle cellule umane che compongono tessuti ed organi).

La Sindrome di Barth è una grave malattia genetica basata sulla mutazione di un singolo gene chiamato Tafazzina. Questa malattia colpisce principalmente il cuore, infatti i pazienti (bambini) affetti da tale malattia non hanno un cuore ben funzionante, presentano uno sviluppo anomalo della muscolatura scheletrica oltre che un ritardo nella crescita. Ad oggi la cura è sintomatica, ovvero si trattano i sintomi ma non esiste una vera e propria cura a tale malattia.

Nello studio pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica Nature Medicine, i ricercatori sono stati in grado di far crescere tessuto cardiaco (cioè il tessuto che da cui il cuore è costituito) attraverso l’utilizzo di cellule staminali derivanti da due pazienti con la Sindrome di Barth. Queste cellule staminali sono state  coltivate su un chip in grado di riprodurre l’ambiente di origine delle cellule, replicando in laboratorio il tessuto malato e vedendo che tale tessuto aveva una scarsa capacità di contrazione, mimando quindi la situazione che presenta il cuore di un paziente affetto dalla Sindrome di Barth.

I ricercatori, inoltre, sono stati in grado di eliminare la mutazione del gene Tafazzina che induce la Sindrome di Barth, e in maniera sorprendente il tessuto prodotto sul chip dalle cellule staminali derivanti dai pazienti con la Sindrome di Barth a cui era stata eliminata la mutazione del gene Tafazzina aveva una contrazione normale.

“Non è possibile capire la mutazione genetica di una singola cellula, fino a quando non si ricostruisce un pezzo di organo e si osserva cosa funziona e non funziona- spiega Kit Parker, ricercatore del Wyss Institute di Harvard che ha trascorso più di un decennio sullo studio e le applicazioni degli organi su chip- Nel caso della coltivazione delle cellule di pazienti con Sindrome di Barth, abbiamo potuto osservare direttamente le deboli contrazioni cardiache e l’assemblaggio irregolare del tessuto. L’aver dimostrato come sia possibile creare un modello tessutale della malattia da singola cellula, penso sia già un grande passo avanti”.

Il lavoro svolto è certamente agli inizi, ma – grazie al potenziale delle cellule staminalisegna una pietra miliare per la genesi di nuovi approcci terapeutici per malattie ad oggi incurabili.

Fonte:news.harvard.edu

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