Cellule staminali contro l’osteopetrosi

2015_10_29_osteopetrosiL’osteopetrosi è una malattia genetica ereditaria che affligge l’osso ed in particolare i pazienti affetti da questa malattia hanno una maggiore densità ossea. Poiché la malattia si manifesta nei primi anni di vita, la maggiore densità ossea genera una serie di sintomi tra cui rigidità, neuropatie, fragilità ossea, anemia, infezioni emorragiche ed altri.

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è, ad oggi, una terapia clinica consolidata, soprattutto nei casi più gravi in cui c’è perdita di midollo osseo, ma nuovi sviluppi arrivano in questi giorni dai ricercatori Italiani del CNR di Milano, il cui studio è stato pubblicato sulla prestigiosa rivista internazionale Stem Cells Reports.

I ricercatori sono riusciti ad identificare il gene la cui mutazione causa questo inspessimento osseo, a correggerlo, ed infine, a generare in laboratorio una coltura di cellule ossee sane a partire da cellule staminali pluripotenti ricavate da cellule della pelle del paziente stesso. I risultati di questa ricerca, svolta in collaborazione con l’Istituto Humanitas, oltre a dare un contributo importante nella lotta contro l’osteopetrosi, aprono nuove prospettive per lo sviluppo di terapie rivolte a pazienti con gravi malattie genetiche. 

Fonti:

salute.aduc.it

www.orpha.net

Patologie curabili

Il primo trapianto di cellule staminali del sangue cordonale è stato effettuato nel 1988 in un paziente…

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