Le Cellule Staminali Mesenchimali del Cordone Ombelicale in aiuto contro l’Autismo.

Sono molteplici gli studi scientifici che hanno come protagoniste le cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale. Riguardano diverse malattie aventi in comune, però, processi infiammatori. Le cellule staminali mesenchimali sono in grande quantità nel tessuto del cordone ombelicale. Hanno numerose proprietà:

  • Sono delle cellule che modulano il sistema immunitario.
  • Possono essere moltiplicate in laboratorio.
  • Presentano dei geni di staminalità precoce.
  • Se trapiantate non danno rigetto nell’ospite per la assenza del sistema di istocompatibilità di classe II.

In questo articolo, in particolare, vi raccontiamo di una terapia innovativa. Cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale utilizzate nella terapia per la Sindrome dello Spettro Autistico. Vi racconteremo, inoltre, dei risultati ottenuti pubblicati dalla rivista internazionale Stem Cells Translation Medicine  il mese scorso.

 

Cos’è la Sindrome dello Spettro Autistico?

La sindrome dello spettro autistico è una patologia neurologica dello sviluppo. Questa definizione (spettro autistico) significa che il disturbo colpisce ciascuna persona in modo differente variando da una lieve a una grave sintomatologia. I disturbi dello spettro autistico originano comunque da una compromissione dello sviluppo che coinvolge le abilità di comunicazione e di socializzazione. Sono in generale associati a comportamenti inusuali (ad esempio comportamenti ripetitivi o stereotipati) e a un’alterata capacità immaginativa. In Italia è stimato che disturbi dello spettro autistico colpiscano 1 su 160 bambini.

 

Qual’è l’approccio terapeutico?

L’approccio terapeutico per i disturbi dello spettro autistico, oltre ad un approccio farmacologico, è la terapia comportamentale, occupazionale e la terapia del linguaggio.

Sebbene un precoce intervento intensivo sia associato ad un sostanziale miglioramento, alcuni bambini affetti da autismo non presentano miglioramenti.

 

Qual è la differenza tra i vari casi? La complessità della malattia.

Sicuramente fattori genetici e ambientali contribuiscono all’eziologia dei disturbi dello spettro autistico ma, sebbene non sia nota l’esatta fisiopatologia di tale malattia, osservazioni hanno incluso funzioni anormale tra connessioni neurologiche nel cervello e presenza di neuro infiammazione.

Come tale, approcci terapeutici che agiscano sulla modulazione immunitaria o la regolazione delle connessioni neuronali sono state il target logico per nuovi trattamenti tra cui lo studio di cui vi parleremo.

 

Gli studi effettuati con le cellule staminali del cordone ombelicale e i loro risultati

In passato vi abbiamo parlato di come studi con le cellule staminali del sangue cordonale abbiano dato buoni risultati. Non si può parlare di cure, ancora, ma di miglioramenti. Il trapianto autologo di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale è diventato terapia compassionevole in USA. I risultati di questi studi, infatti, hanno mostrato non sono che il trattamento è sicuro ma anche che pazienti trapiantati in maniera autologa con cellule staminali del sangue del cordone ombelicale mostrino dei miglioramenti dal punto di vista della comunicazione.

Questi studi, inoltre, hanno portato speranza e ricerca di una strada alternativa che coinvolgesse anche e non solo il trapianto autologo di staminali del sangue del cordone. Avere delle cellule, cioè, a disposizione non solo per chi è il proprietario delle cellule stesse.

Considerando che i promettenti risultati degli studi con le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale erano legati alla loro azione modulatoria immunitaria contro la neuroinfiammazione, gli studiosi hanno pensato di analizzare l’azione delle cellule staminali che ad oggi hanno maggiore azione immunomodulatoria: le cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale.

Queste cellule, inoltre, possono essere utilizzate anche quando il donatore e il paziente da trattare sono due persone differenti, senza bisogno di analisi di compatibilità.

Un gruppo di studiosi della Duke University, CA, guidati dalla Dott.ssa Kurtzberg ha analizzato se l’infusione di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale fosse prima di tutto sicura e senza gravi effetti collaterali. Questo studio clinico di tipo I è fondamentale per poi andare a valutare i benefici di un trattamento come questo. Le cellule staminali mesenchimali, infatti, dovrebbero agire proprio andando a modulare la neuro infiammazione che contribuisce ai sintomi della sindrome dello spettro autistico.

Lo studio del gruppo della Dott.ssa Kurtzberg ha analizzato 12 bambini con sindrome dello spettro autistico, tra i 4 e i 9 anni. Le cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale sono state moltiplicate in laboratorio e infuse per via endovenosa in dose di 2.000.000 di cellule per chilogrammo del paziente per una (3 pazienti), due (3 pazienti) o tre volte (6 pazienti), con un intervallo di due mesi tra una dose e un’altra.

L’infusione è stata ben tollerata ed è risultata sicura nella maggior parte dei pazienti. I pazienti sono stati seguiti, poi a 6 mesi e a 12 mesi dall’ultima infusione e analizzati diversi parametri clinici.

Nel 50% dei casi si aveva un buon miglioramento dei sintomi legati alla sindrome dello spettro autistico, ma è ancora presto per dire se questo miglioramento fosse dovuto realmente al trattamento. Il particolare i miglioramenti relativi alla comunicabilità.

Questo studio clinico che vede dei miglioramenti da analizzare su 12 bambini, ci dà speranza. 

Sicuramente vanno effettuati altri approfondimenti e proprio il gruppo della Dott.ssa Krutzberg ha iniziato un nuovo studio, di fase II, questa volta. Forte dei risultati del primo studio, infatti, è valsa la pena approfondire l’argomento. Si deve, cioè, capire se realmente l’infusione di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale sia una terapia utile per i bimbi con sindrome dello spettro autistico.

Lo studio di seconda fase è stato attivato alla Duke University il 15 maggio 2020 e sta reclutando pazienti.