Anemia di Fanconi e cellule staminali ematopoietiche cordonali

2014_04_10_anemia_FanconiAll’ospedale Gaslini di Genova è stato effettuato un trapianto di cellule staminali ematopoietiche derivanti da cordone ombelicale su una ragazza di 17 anni affetta da Anemia di Fanconi. L’Anemia di Fanconi, dal nome del pediatra svizzero Guido Fanconi che per primo l’ha descritta, è una malattia genetica rara, presente dalla nascita, ma che può manifestarsi in età scolare o, più raramente, in età adulta. È caratterizzata da manifestazioni cliniche eterogenee. La maggior parte dei pazienti presenta problemi ematologici (anemia, piastrinopenia, leucopenia), che possono essere associati o meno a: ritardo di accrescimento, malformazioni scheletriche, anomalie della pigmentazione cutanea, malformazioni gastro-intestinali, anomalie cardiache e/o renali, disturbi endocrini, uditivi ed altro. I pazienti hanno un rischio aumentato di sviluppare leucemie (soprattutto leucemia mieloblastica acuta) e tumori solidi, tra cui: carcinomi della testa e del collo, tumori ginecologici ed epatici. A livello internazionale, l’Anemia di Fanconi ha un’incidenza di un caso su 131.000 nati. Il trapianto che ha salvato la ragazza è stato eseguito con cellule staminali ematopoietiche cordonali assieme a cellule staminali ematopoietiche prelevate dal midollo osseo della sorella di 12 anni.

Quello che e’ stato effettuato, e che e’ andato a buon fine, e’ un tipo di trapianto tuttora in fase sperimentale – spiega il dottor Filippo Buscemi, direttore del centro trasfusionale del Giovanni Paolo II di Sciacca – Le procedure adottate hanno registrato una strettissima collaborazione tra gli ospedali di Sciacca, Termini Imerese e Genova”.

Questo tipo di trapianto sperimentale apre le porte per una nuova cura per i malati di Anemia di Fanconi.

Fonti:
agrigentoweb.it
telethon.it

Patologie curabili

Il primo trapianto di cellule staminali del sangue cordonale è stato effettuato nel 1988 in un paziente…

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