Adrenoleucodistrofia e trapianto di cellule staminali cordonali

adrenoleucodistrofiaLa adrenoleucodistrofia è una malattia genetica rara che colpisce principalmente il sistema nervoso e le ghiandole surrenali. Il sistema nervoso centrale, infatti, è attaccato poiché la malattia porta a distruzione progressiva della mielina, la sostanza che riveste le cellule nervose. Senza la mielina, infatti, i nervi non hanno più la capacità di trasmettere gli impulsi. Di qui la crescente disabilità che, tuttavia, va di pari passo alla distruzione della mielina stessa, processo non pronosticabile. Per questo la malattia ha una variabilità clinica molto elevata, anche all’interno della stessa famiglia.
Questa rara malattia genetica arrivò alla conoscenza di molti perché protagonista di un film girato nel 1992 “L’olio di Lorenzo” che narrava della storia di una famiglia che si è trovata a combattere la adrenoleucodistrofia.
Da allora, dove nulla era possibile per questa malattia, ad oggi si sono fatti passi avanti che hanno portato i medici a dare come terapia contro i danni cerebrali manifesti nei primi anni di vita del paziente, il trapianto di midollo osseo da donatore sano (trapianto allogenico o eterologo, dove donatore e ricevente sono due persone diverse ma compatibili immunologicamente).
E’ notizia di oggi, infatti, di come questa terapia sia importante per evitare i danni cerebrali e di come anche in Italia sia una realtà.
Le cellule staminali del cordone ombelicale di un bimbo italiano, infatti, sono diventati una speranza di cura per un bimbo americano di Cincinnati di soli 5 anni, affetto da adrenoleucodistrofia.
Questo bimbo, infatti, è risultato compatibile con un bimbo di Napoli la cui famiglia aveva conservato le cellule staminali del cordone ombelicale e ad oggi le cellule staminali ematopoietiche del cordone ombelicale congelate di tale bimbo sono arrivate in America pronte per permettere una speranza di cura per una malattia dove l’unica speranza ad oggi è un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
L’importanza della conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale, ancora una volta, pone una luce maggiore sul fatto che il cordone ombelicale dovrebbe essere un bene e non uno scarto.

Fonti:

www.telethon.it

www.orpha.net

Repubblica Napoli

Patologie curabili

Il primo trapianto di cellule staminali del sangue cordonale è stato effettuato nel 1988 in un paziente…

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