Effetto del trapianto autologo di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale in bambini con Paralisi Cerebrale: risultati dello studio clinico in fase II.

paralisi_cerebrale_infantileLa Paralisi Cerebrale è il principale disordine motorio dei bambini ed è il risultato di un danno cerebrale in utero o perinatale, di varia natura, come danno da mancanza di ossigeno, emorragia o ischemia.

I bambini affetti da Paralisi Cerebrale hanno vari gradi di problemi motori che vanno da limitazioni lievi a gravi limitazioni del movimento tali da dover utilizzare ausili tecnologici. Ad oggi ci sono diversi trattamenti volti al miglioramento della qualità della vita e all’ottimizzazione delle capacità funzionali, ma non c’è una terapia curativa disponibile.
Come descritto nella news dell’8 Agosto 2014, uno dei tre studi mondiali che prevede l’utilizzo di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale trapiantate in maniera autologa (dove, cioè, le cellule trapiantate sono quelle del bambino stesso) come possibile terapia per il miglioramento dei sintomi della paralisi cerebrale è effettuato alla Duke Translational Research Institute presso la Duke University in California, USA. A 7 anni dall’inizio di tale studio (indicato come NCT01147653), sono stati pubblicati alla fine di ottobre, sulla rivista scientifica internazionale Stem Cells Translational Medicine, i risultati della Fase II di tale studio.
Il gruppo della Dott.ssa Joanne Kurtzberg, infatti, iniziò questo studio ipotizzando che il trapianto autologo di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale avrebbe potuto migliorare la funzionalità dei neuroni dei bimbi piccoli affetti da Paralisi Cerebrale poiché tali cellule avrebbero agito secernendo delle sostanze (funzione paracrina) che sarebbero andate ad attivare le cellule neuronali del bambino, facilitando il riparo del danno cerebrale.
Lo studio ha visto 63 bambini con età media di 2 anni i quali erano stati promossi a partecipare allo studio, poiché avevano le caratteristiche richieste. Tali bambini avrebbero subito un trapianto autologo di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale o placebo per un anno e viceversa nel secondo, e valutati ad uno e due anni dal trattamento.
Come visibile nella Figura 1, lo schema dello studio clinico prevedeva il contatto con le famiglie, la visita per vedere se i candidati potessero rispondere alle caratteristiche richieste dallo studio e se le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale a loro disposizione rispettassero i parametri scelti per partecipare allo studio, per poi procedere in maniera al trapianto. Inoltre, le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale disposte dalle famiglie e necessarie per il trapianto dovevano avere le caratteristiche indicate nella Tabella 1 della Figura 1 e riassunte qui in: numero di cellule (sia Totali nucleate che staminali), vitalità cellulare, la sterilità del campione, disponibilità del test di compatibilità effettuato, ma anche la negatività delle analisi materne per virus come Epatite B, Epatite C, HIV e Sifilide o capacità di formare colonie.

 news24112017

Figura 1. Figura riportata dall’articolo scientifico Sun JM, et al. 2017. “Effect of Autologous Cord Blood Infusion on Motor Function and Brain Connectivity in Young Children with Cerebral Palsy: A Randomized, Placebo-Controlled Trial” pubblicata su Stem Cells Traslational Medicine.

Il gruppo della Dott.ssa Joanne Kurtzberg riporta in questo articolo scientifico i risultati dello studio che hanno visto i bambini che avevano ricevuto una dose maggiore o uguale a 20.000.000 per Kg del paziente, avevano una risposta importante con un miglioramento delle connettività cerebrali e funzioni motorie.
I risultati di questo studio, inoltre, collimavano con quelli di altri due studi di terapia cellulare in bambini con Paralisi Cerebrale, confermando che il meccanismo d’azione ipotizzato dagli studiosi e cioè che le cellule staminali contenute nel sangue del cordone ombelicale agissero sulle cellule del cervello dandogli un segnale prodotto da loro stesse che inducesse le cellule cerebrali ad aumentare le connettività cerebrali e cioè la loro funzione.
Nel corso dello studio, infine, gli autori sostengono che molte famiglie con paralisi cerebrale hanno contattato il loro centro ma non avevano unità di cellule staminali cordonali qualificate e non hanno potuto partecipare allo studio stesso. Per tale motivazione e per il fatto che non tutti i bambini hanno conservato le proprie cellule staminali del sangue del cordone ombelicale, lo stesso gruppo di ricerca sta procedendo ad effettuare lo stesso studio utilizzando le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale attraverso il trapianto di donatore compatibile (trapianto allogenico)
Da tutti questi dati è possibile concludere che si stanno effettuando passi in avanti per la terapia della paralisi cerebrale e ci portano a condividere ciò che scrivono gli studiosi nel loro articolo: Queste scoperte hanno importanti implicazioni per il trattamento di bambini con paralisi cerebrale e dovrebbe poi esser esplorato in futuri studi.

Fonte:

www.ncbi.nlm.nih.gov

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