Cellule staminali del sangue e malattie congenite: studio dell’ Ospedale Gaslini di Genova

malattie_congeniteIn Italia, ogni anno, circa il 5% dei bambini nascono affetti da malattie congenite, ovvero da patologie che vengono determinate durante il concepimento o durante lo sviluppo embrio-fetale, causanti anomalie strutturali, funzionali o metaboliche. Tra queste malattie un ampio gruppo è rappresentato dalle immunodeficienze congenite, dall’ immunodeficienza congenita severa (SCID) e da malattie metaboliche. Per queste malattie, oltre all’ introduzione della terapia di sostituzione enzimatica o in rari casi, come per la ADA-SCID (vedi news 01 giugno 2016), della terapia genica, il trapianto allogenico di cellule staminali del sangue rappresenta la terapia standard per la cura della maggior parte di queste gravi malattie.
Uno studio pubblicato nel maggio 2017 sull’importante rivista scientifica internazionale Pediatric Transplantation ed effettuato dal gruppo di medici ricercatori diretto dal Prof. Lanino del Dipartimento di Ematologia ed Oncologia dell’Istituto Gaslini di Genova, ed in particolare dell’Unità Ospedaliera Sanitaria Trapianto di Cellule Staminali, analizza e racchiude i risultati ottenuti al Gaslini in 25 anni di trapianto di cellule staminali del sangue su pazienti affetti da immunodeficienza congenita, SCID e malattie metaboliche.
In particolare tale studio ha analizzato i dati ottenuti da pazienti che avevano effettuato un trapianto di cellule staminali del sangue tra il Dicembre 1989 e Febbraio 2015. Questi trapianti erano stati effettuati su 57 bambini affetti da malattie congenite (25 con immunodeficienze congenite, 10 con SCID e 22 con malattie metaboliche). Per tali trapianti furono utilizzate cellule staminali ematopoietiche prelevate sia da Midollo Osseo (nel 55,6%), Sangue Periferico (nel 9,5%) e Cordone Ombelicale (nel 34,9%). Dall’analisi dei dati ottenuti, gli studiosi hanno osservato che per i bambini con malattie congenite, sottoposti a trapianto di cellule staminali del sangue, la probabilità di sopravvivenza dopo trapianto risultava elevata ed in particolare era maggiore in quei pazienti che avevano ricevuto le cellule staminali del sangue derivanti da Cordone Ombelicale (85,9%) rispetto al Midollo Osseo (72,5%), facendo divenire le cellule staminali del Cordone Ombelicale la fonte principale dopo l’anno 2000, per i trapianti in pazienti con malattie metaboliche.
L’importanza di questo studio, tutto Italiano, è quella di porre l’attenzione sul fatto che il trapianto di cellule staminali del sangue del Cordone Ombelicale sia oggi una scelta di terapia, anche nel nostro Paese, che dà speranza per alcune malattie, come le malattie congenite, affinché tali malattie possano essere considerate curabili.

Fonte: https://www.ncbi.nlm.nih.gov

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Patologie curabili

Il primo trapianto di cellule staminali del sangue cordonale è stato effettuato nel 1988 in un paziente…

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