Autismo e cellule staminali del cordone ombelicale: i risultati di uno studio clinico promettente

autismo_staminaliEra il 2013 e per la prima volta nelle nostre news parlavamo di cellule staminali del cordone ombelicale utilizzate in maniera autologa (cioè trapianto delle proprie cellule staminali del cordone ombelicale) per la terapia in bambini con disturbi dello spettro autistico. Dopo quattro anni la ricerca scientifica è andata avanti e con grande speranza viene pubblicato, il 5 Aprile 2017, sulla prestigiosa rivista internazionale, Stem Cells Traslational Medicine, un articolo che riporta i risultati positivi e promettenti di uno studio clinico effettuato dal gruppo della Dottoressa Joanne Kurtzerg della Duke University Medical Centre, USA, riguardante il trapianto autologo di cellule staminali del cordone ombelicale e l’autismo: “Autologous Cord Blood Infusions are safe and feasible in young children with autism spectrim disorder: results of a single-centre phase I open-label trial”.

Il disturbo dello spettro autistico è una patologia neurologica dello sviluppo. Questa definizione (spettro autistico) significa che il disturbo colpisce ciascuna persona in modo differente variando da una lieve a una grave sintomatologia. I disturbi dello spettro autistico originano comunque da una compromissione dello sviluppo che coinvolge le abilità di comunicazione e di socializzazione, e sono in generale associati a comportamenti inusuali (ad esempio comportamenti ripetitivi o stereotipati) e a un’alterata capacità immaginativa. In America è stimato che disturbi dello spettro autistico colpiscano 1 su 68 bambini.

L’approccio terapeutico per i disturbi dello spettro autistico, oltre ad un approccio farmacologico, è la terapia comportamentale, occupazionale e la terapia del linguaggio. Sebbene un precoce intervento intensivo sia associato ad un sostanziale miglioramento, alcuni bambini affetti da autismo non presentano miglioramenti. Qual è la differenza tra i vari casi? La complessità della malattia. Sicuramente fattori genetici e ambientali contribuiscono all’eziologia dei disturbi dello spettro autistico ma sebbene non sia nota l’esatta fisiopatologia di tale malattia, osservazioni hanno incluso funzioni anormale tra connessioni neurologiche nel cervello e presenza di neuro infiammazione. Come tale, approcci terapeutici che agiscano sulla modulazione immunitaria o la regolazione delle connessioni neuronali sono state il target logico per nuovi trattamenti tra cui lo studio di cui vi parleremo. Poiché studi preclinici avevano mostrato che il sangue del cordone ombelicale conteneva cellule che andavano ad alterare la connessione cellulare e diminuivano l’infiammazione cerebrale, come anche che il trapianto autologo di cellule staminali del cordone ombelicale non aveva mostrato problematiche di sicurezza in pazienti con la paralisi cerebrale o altri danni neurologici, è stato proposto, ed approvato, uno studio clinico per valutare la sicurezza di un trapianto autologo di cellule staminali del cordone ombelicale in bambini con disturbi dello spettro autistico ed eventuali cambiamenti dovuti a questa terapia.

Allo studio hanno partecipato 21 bambini di età variabile tra i 2 e i 5 anni che rispondevano ai criteri di disturbi dello spettro autistico, le cui famiglie avevano conservato le cellule del cordone ombelicale del bambino in banche che seguivano alcuni standard di conservazione, come da indicazioni: numero di cellule totali nucleate; test di sterilità colturali eseguiti; test infettivologici sul sangue materno e sul sangue cordonale eseguiti e negativi (effettuati per HIV, HTLV, Epatite B, Epatite C e Sifilide). Le cellule staminali del cordone ombelicale dei 21 partecipanti corrispondevano ai criteri sopra elencati e sono state tutte recuperate da Banche Familiari Private tranne un campione presente in una Banca Pubblica. Tutti i campioni di cellule staminali del cordone ombelicale utilizzati per tale studio clinico erano state conservate in una sacca divisa in due comparti divisibili ed utilizzabili separatamente, e per tale ragione solo in tre bambini è stato necessario utilizzare tutto il campione di cellule staminali del cordone ombelicale per il trapianto mentre in 19 partecipanti è stata utilizzata solo una parte del campione per il trapianto riuscendone a mantenere la restante, congelata, per un potenziale utilizzo futuro.

Il risultato di questo studio clinico è stato che tutti i campioni di cellule staminali cordonali trapiantati autologamente sono stati ben tollerati dai 21 pazienti e non hanno mostrato problematiche nemmeno a 12 mesi dal trapianto ed inoltre, notizia incoraggiante, si sono presentati dei miglioramenti nel comportamento di questi bimbi misurati come miglioramento del comportamento durante i 6 mesi dal trapianto e mantenuti anche a 12 mesi dallo stesso.

Questo importantissimo studio offre una speranza per la terapia dell’autismo e pone le incoraggianti basi per studi futuri che ci auguriamo siano sempre più incoraggianti per tramutare uno studio clinico in terapia consolidata.

 

Fonti:

www.iss.it

www.ncbi.nlm.nih.gov

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